Skip to content

Recursos

Trastornos Hemorrágicos

Los trastornos hemorrágicos son un grupo de trastornos que comparten la incapacidad de formar un coágulo sanguíneo adecuado. Se caracterizan por hemorragias prolongadas tras lesiones, intervenciones quirúrgicas, traumatismos o menstruaciones. A veces la hemorragia es espontánea, sin una causa conocida o identificable. La coagulación inadecuada puede deberse a defectos en los componentes de la sangre, como las plaquetas y/o las proteínas de la coagulación, también llamadas factores de coagulación.

La hemofilia se da predominantemente en varones, pero puede darse en mujeres. En aproximadamente un tercio de los casos, el trastorno es el resultado de una mutación genética espontánea y no de antecedentes familiares. El tratamiento de la hemofilia puede requerir una infusión de factor de coagulación de por vida en función de la gravedad del trastorno. El tratamiento promedio de la hemofilia cuesta entre $60,000 a $260,000 dólares al año. La detección temprana y el tratamiento inmediato de las hemorragias pueden ayudar a mantener estos costos bajos y a reducir la discapacidad.

La enfermedad de von Willebrand es un trastorno hemorrágico causado por un defecto o deficiencia de una proteína coagulante de la sangre, denominada factor von Willebrand. Se calcula que la enfermedad afecta al 1% de la población y que muchas personas no están diagnosticadas. La vWD es una enfermedad genética que puede heredarse de cualquiera de los progenitores. Afecta por igual a hombres y mujeres. Un hombre o una mujer con VWD tiene un 50% de probabilidades de transmitir el gen a su hijo. No existen asociaciones raciales o étnicas con este trastorno. El principal factor de riesgo son los antecedentes familiares de trastornos hemorrágicos.

Deficiencias de otros factores: Exísten diez factores de coagulación necesarios para la formación de un coágulo sanguíneo. La mayoría de la gente conoce bien las deficiencias de los factores VIII y IX, pero ¿que ocurre con las deficiencias de otros factores? No todo el mundo está tan familiarizado con estas afecciones porque se diagnostican muy raramente. Hasta la fecha, se han documentado en la literatura médica deficiencias en ocho de los factores de coagulación menos conocidos. Muchos de estos trastornos se han descubierto o descrito en los ultimos 40 años.

News from HFA

  • Word from Washington: May 2023

    Lawmakers in May devoted close attention to the role that pharmacy benefits managers (PBMs) play in our health care system.  PBMs are middlemen that create and administer drug formularies on behalf of health insurers, self-insured employers, Medicaid, and other payers. PBMs choose which drugs a plan will cover, negotiate drug prices on behalf of payers, The post Word from Washington: May 2023 appeared first on Hemophilia Federation of America.

  • Pfizer Announces Positive Results from Hemophilia A and B Trial

    Pfizer Inc. today announced their Phase 3 BASIS clinical trial evaluating marstacimab has met its primary endpoints, having demonstrated statically significant and clinically meaningful effects. Marstacimab, a novel, investigational anti-tissue factor pathway inhibitor (anti-TFPI) being studied for the treatment of hemophilia A or B for people without inhibitors to Factor VIII (FVIII) or Factor IX The post Pfizer Announces Positive Results from Hemophilia A and B Trial appeared first on Hemophilia Federation of America.

  • FDA Finalizes Blood Donor Eligibility Guidance

    On May 11, 2023, the U.S. Food and Drug Administration released final guidance providing recommendations for evaluating blood and plasma donor eligibility using individual risk-based questions. Consistent with FDA’s January 2023 proposed guidance, the final guidance eliminates time-based donation deferrals and screening questions specific to men who have sex with men (MSM) and women who have The post FDA Finalizes Blood Donor Eligibility Guidance appeared first on Hemophilia Federation of America.

  • FDA issues response to Novo Nordisk’s request for concizumab approval

    Recently Novo Nordisk received a Complete Response Letter from the Food and Drug Administration for concizumab. Concizumab was submitted for regulatory approval in the U.S. for the treatment of hemophilia A and B with inhibitors in August 2022. In the letter, the FDA requested additional information related to the monitoring and dosing of patients to The post FDA issues response to Novo Nordisk’s request for concizumab approval appeared first on Hemophilia Federation of America.

  • The HELP Copays Act moves forward – now in the Senate as well as in the House 

    Protections for people who rely on copay assistance have been a top priority for HFA and many other patient groups for several years. That effort took a big step forward in April with the introduction of a first-ever Senate version (S. 1375) of the HELP Copays Act.   Sponsored by Sens. Kaine, Marshall, Markey, and Ernst, The post The HELP Copays Act moves forward – now in the Senate as well as in the House  appeared first on Hemophilia Federation of America.